ENDOKRINOLOGI
Vi har tre produktkandidater inden for sjældne endokrinologiske sygdomme, der i øjeblikket bliver vurderet i kliniske forsøg
Vi har tre produktkandidater inden for sjældne endokrinologiske sygdomme, der i øjeblikket bliver vurderet i kliniske forsøg
Grunden til at vi valgte sjældne endokrinologiske sygdomme som vores første pipeline er, at det er et område, hvor vi ser et potentiale for, at TransCon® teknologien kan imødekomme udækkede behov ved at erstatte manglende hormoner på en forudsigelig måde og samtidig forlænge deres virkningsvarighed for potentielt at forbedre de terapeutiske virkninger.
Alle vores tre endokrinologiske produktkandidater under klinisk udvikling har potentiale til at blive klassens bedste, og de bygger alle på etableret biologi for at gøre en forskel for patienterne. Men vi stopper ikke her.
I overensstemmelse med vores strategiske køreplan for vækst, Vision 3x3, planlægger vi yderligere vækst for disse kandidater ved tilføjelse af nye indikationer og etablering af global klinisk rækkevidde, enten direkte eller gennem partnerskaber. Som eksempel på en af de nye muligheder, vi arbejder på, kan nævnes væksthormonmangel hos voksne. Et andet eksempel er vores strategiske investering i VISEN Pharmaceuticals i Kina.
Med vores videnskab bestræber vi os på at gøre en forskel for patienter, omsorgspersoner og sundhedspersonale med den bedste pipeline inden for sjældne endokrinologiske sygdomme. Lær mere om vores program for sjældne endokrinologiske sygdomme på www.ascendispharma.com.
Engageret i sjældne endokrinologiske sygdomme
Væksthormonmangel (GHD)
GHD er en sjælden vækstlidelse, der påvirker ikke kun højde, men den generelle sundhed og udvikling. Børn med GHD er karakteriseret primært ved vækstsvigt, samt metaboliske abnormiteter, psykosociale udfordringer og dårlig livskvalitet.
GHD hos voksne er forbundet med unormal metabolisme og kropssammensætning, samt psykiske vanskeligheder. Hvis ubehandlet hos patienter med disse symptomer, kan GHD hos voksne føre til nedsat knoglemineraltæthed, øget risiko for hjerte-kar-dødelighed, og dårlig livskvalitet.
Voksen hypoparathyroidisme
Hypoparathyroidisme er defineret som et fald i eller mangel på parathyroidhormon, hvilket fører til lave niveauer af calcium i blodet og en stigning i serumfosfat.
Calcium og/eller D-vitamin tilskud kan hjælpe med at lindre symptomer, men disse behandlinger kan have uønskede bivirkninger, herunder en øget risiko for nyresten og kronisk nyresygdom.
Akondroplasi
Akondroplasi er en skeletsygdom og den mest almindelige form for dværgvækst. Dem, der lever med akondroplasi kan opleve alvorlige skeletkomplikationer og komorbiditeter.
Unormal skeletudvikling kan føre til søvnapnø, kroniske ryg- og bensmerter fra tryk på nedre rygsøjle og pludselig spædbarnsdød fra cervikal kompression. Kroniske øreinfektioner på grund af unormale eustakiske rør kan føre til høretab og taleforsinkelse.
UDFORSK
